8月16日，深圳市新华医院大咖云集。由北京大学医学部指导，深圳市医院协会主办，北京大学深圳医院，深圳北京大学香港科技大学医学中心承办的“细胞与基因治疗专题研讨会”上，北京大学深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心（以下简称“中心”）正式揭牌。院士专家、深圳市人大、市卫健委、市科创局、市发改委，以及从事细胞与基因治疗临床研究领域的医疗机构、科研机构、企业及投资机构的专家代表400余人参加大会。
中心主动对接“健康中国”和生物医药产业战略，将由中国工程院院士乔杰担任首席专家，搭建“基础研究—技术开发—临床验证—转化应用”全链条闭环，打通细胞与基因治疗临床应用的“最后一公里”。该中心揭牌标志着医院在对接国家战略、打通从基础研究到转化应用的全链条上，迈出了具有里程碑意义的一步。
抢抓国家战略机遇，助力深圳CGT发展糖尿病等慢性病和恶性肿瘤等重大疑难疾病，已成为威胁人民群众生命的重要健康难题，以细胞和基因治疗（CGT）为代表的前沿生物技术，正成为破解这一难题的关键钥匙。
当前，细胞与基因治疗已成为全球生物医药创新的战略制高点。我国将生物医药列为重点打造的新兴支柱产业，《国民健康“十五五”规划》明确要加快细胞和基因治疗药物研发应用。
作为国内最早布局的城市之一，深圳早将细胞与基因治疗产业纳入“20+8”未来产业重点培育清单。今年更印发了《深圳市推动细胞与基因领域高质量发展工作方案》，提出到2028年全市细胞与基因治疗产业规模突破200亿元的目标。
2026年5月1日，国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行，我国细胞与基因治疗临床研究进入法治化、规范化管理新阶段。
“面对国家、城市战略的驱动，以及破解重大疑难疾病的健康需求，建设高水平的细胞与基因治疗临床专病中心迫在眉睫，但深圳仍缺乏多学科闭环转化平台，这也是制约创新成果惠及民生的瓶颈。”北京大学深圳医院院长梁真说。北大深圳医院成立细胞与基因治疗转化创新中心，既是主动承接新政落地的责任担当，又是构建此类支撑平台、补强区域创新链条的关键举措，更是创新范式的升级。
四位一体，打通CGT研究转化“最后一公里”中心聚焦细胞和基因治疗为核心的前沿技术，搭建“基础研究—技术开发—临床验证—转化应用”全链条闭环，彻底打通其临床应用的“最后一公里”。下一步，中心将“四位一体”高质量推进工作。
筑牢合规底座，推进标准化建设。对标818号令等国家法律法规，不断完善临床研究备案、伦理审查以及受试者全周期保护流程，推进细胞储存、制备、运输、质量检测及应用等相关标准的制定，打造公立医院CGT规范化运行样板。
以患者为中心，攻坚疑难疾病。紧扣深圳“100+30”重点专科建设方向，聚焦恶性肿瘤、生殖医学与生育力保护、自身免疫病、遗传性疾病等群众关心的重大疾病和健康需求，依托乔杰院士、黄晓军院士、邓宏魁院士等院士专家团队进行干细胞治疗的临床研究和技术转化攻坚。重点推进CAR-T、TCR-T等干体细胞免疫治疗、间充质干细胞等细胞与基因治疗产品的临床研究，力争在血液肿瘤、胃肠癌、糖尿病及骨质疏松、卵巢功能保护等重大疾病方向，把前沿科研成果尽快转化为患者能用的治疗手段。
创新医研企协同体系，打通转化路径。将充分利用深圳生物医药产业优势，联动科研院校、生物医药企业及创投机构等各方智力和资源，打通“实验室基础研究—院内临床验证—市场化产业转化”的实施路径，探索医研企协同创新体系。
开放共享平台，打造协作网络。中心将面向全市医院、科创企业提供细胞制备、质量复核、临床试验配套等技术服务，联动全市构建“1+N”临床研究协作网络，打造粤港澳大湾区CGT创新高地。
九大平台作支撑，医院已落地多项高水平临床研究成果细胞与基因治疗被誉为“第三次药物革命”，是目前生物医药领域最具前景的发展方向。北大深圳医院积极布局这一前沿赛道，不光是抢抓机遇，更是多年厚积薄发的一次创新升级。
北大深圳医院先后获批先后获评国家干细胞临床研究备案机构、深圳市医学重点学科中唯一的干细胞临床研究技术专项、深圳市首个细胞治疗类临床研究重大公共服务平台等九大平台。同时，还建成标准化细胞制备车间、细胞库和独立细胞制剂质量检验室，配套完整标准化质控体系，为打通CGT基础研究到转化应用的全链条提供坚实的支撑。
临床研究和应用方面，该院以白血病、淋巴瘤、骨髓瘤为核心，在深圳率先开展造血干细胞移植技术、CAR-T等新型细胞免疫疗法，累计完成400余例干细胞移植，近80例细胞免疫治疗。医院多项临床研究成果成为全球首创，包括2019年完成全球首例CAR-T治疗皮肤T细胞淋巴瘤、全球首例双靶点CAR-T同步治疗淋巴瘤合并红斑狼疮。2022年，还完成了深圳市第一例CAR-T上市药物治疗B淋巴瘤白血病。同时，医院率先在国家层面备案糖尿病细胞治疗的临床研究，验证人脐带间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床有效性、安全性，取得阶段性成果。
从早期单一的血液肿瘤CAR-T治疗，到多品种、多适应症的细胞和基因治疗临床试验，再到上市药物的治疗应用，并与比亚迪慈善基金会共建血液病研究中心，北大深圳医院已经成为深圳开展细胞治疗类型最全、入组病例最多的医疗机构，技术实力稳居深圳第一梯队。
大咖“头脑风暴”，共探转化新路径在818号令下，细胞与基因治疗转化创新中心该如何加快突破当前发展瓶颈、加速推进CGT临床应用的“最后一公里”？
在揭牌仪式后的“细胞与基因治疗专题研讨会”上，行业领军人物与权威专家们围绕CGT的技术突破和应用前景，分享实践经验，共探产业破局之道，为CGT临床研究与成果转化贡献真知灼见。
中国工程院乔杰院士从生物技术创新视角，分享了CGT对妇产生殖领域的革命性推动，不仅带动了妇科、产科等优势学科群的协同共进，更持续引领疑难重症诊疗和胎儿医学等前沿领域；中国科学院邓宏魁院线上分享了化学重编程技术在细胞疗法开发中的前沿突破，不仅解决了干细胞制备的安全性和标准化难题，更通过AI全自动平台实现了产业化突破；中国医药生物技术协会副理事吴飙深度解读“818号令”下CGT产业发展新规则和新机遇。
与会专家们还分享了消化道肿瘤细胞与基因治疗突破、三甲医院怎么布局CGT、细胞治疗临床研究全生命周期管理与备案等实践经验，拆解产业发展与资本机遇，全是“听得懂、用得上”的硬招。来自医院、生物医药企业、检测机构的专家还同台对话，深入剖析新规落地后粤港澳大湾区CGT临床研究的机遇与现实挑战，探索搭建医、研、企、资常态化沟通协作桥梁，加速推动创新疗法落地惠民。
梁真表示，未来，北京大学深圳医院细胞与基因治疗转化创新中心，将立足国家法律法规和卫生健康全局，以疑难重大疾病诊治的临床需求为导向，以生物医药前沿技术产业转化为引擎，构建临床研究、技术转化、产业孵化三位一体创新体系，打造立足深圳、辐射湾区的细胞和基因治疗发展高地，为深圳市民“大病不出深圳”的民生承诺提供坚实支撑，为粤港澳大湾区生物医药产业高质量发展注入新动能。
采写：南都N视频记者谢萌 通讯员 北大深医
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